Gazzetta n. 263 del 11 novembre 2026 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 4 novembre 2026 Classificazione, ai sensi dell'articolo 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano, a base di tafamidis, «Vyndaqel». (Determina n. 1532/2026). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze del 20 settembre 2004, n. 245: «Regolamento recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze 8 gennaio 2024, n. 3, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale, Serie generale n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di funzionamento e ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione del 17 settembre 2025, n. 52, approvato, ai sensi dell'art. 22, commi 3 e 4, del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, dal Ministro della salute di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze e il Ministro per la pubblica amministrazione e pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 220 del 22 settembre 2025)»; Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni; Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 recante «Interventi correttivi di finanza pubblica» e successive modificazioni ed integrazioni, con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c); Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali; Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21 giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e successive modificazioni ed integrazioni, relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano, nonche' della direttiva 2003/94/CE; Visto il regolamento (CE) n. 1234/2008 e successive modificazioni ed integrazioni della Commissione europea del 24 novembre 2008 concernente l'esame delle variazioni dei termini delle autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali per uso umano e di medicinali veterinari; Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un piu' alto livello di tutela della salute» e, in particolare, l'art. 12, comma 5; Visto l'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge annuale per il mercato e la concorrenza 2021» che, in particolare, per i medicinali di cui al comma 3, prevede la presentazione da parte della ditta titolare di una domanda di classificazione, di cui al comma 1 della legge 8 novembre 2012, n. 189, entro trenta giorni successivi alla loro autorizzazione all'immissione in commercio; Visto il decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10 recante «Adeguamento della normativa nazionale alle disposizioni del regolamento delegato (UE) 2016/161 della Commissione del 2 ottobre 2015, che integra la direttiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e del Consiglio stabilendo norme dettagliate sulle caratteristiche di sicurezza che figurano sull'imballaggio dei medicinali per uso umano» e in particolare l'art. 4, comma 7 nella parte in cui prevede, nel termine di trenta giorni dalla data di entrata in vigore del suddetto decreto legislativo, che l'AIFA adotti le istruzioni applicative relative alle procedure di rilascio dell'A.I.C. e alle modalita' per adempiere agli obblighi previsti dall'art. 4, anche con riguardo ai medicinali di importazione e distribuzione parallela; Visto il decreto del Ministro della salute del 6 marzo 2025, recante «Specifiche tecniche dell'identificativo univoco "Data Matrix" dei medicinali ad uso umano di cui al regolamento delegato (UE) 2016/161, in attuazione dell'art. 3, comma 3 del decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 10 aprile 2025, n. 84; Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, del 20 maggio 2025, recante «Disciplina del dispositivo, contenente le caratteristiche tecniche e grafiche e delle informazioni nel medesimo contenute», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 9 luglio 2025, n. 157; Considerata la determina AIFA n. 56 del 17 luglio 2025 di adozione delle istruzioni applicative relative alle procedure di rilascio dell'A.I.C. e alle modalita' per adempiere agli obblighi previsti dall'art. 4, comma 7, del decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10, anche relativamente ai medicinali di importazione e distribuzione parallela; Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 30 settembre 2026, che riporta la sintesi delle decisioni dell'Unione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1° agosto 2026 al 31 agosto 2026 unitamente all'insieme dei nuovi farmaci e delle nuove confezioni registrate; Considerato il parere sul regime di classificazione ai fini della fornitura espresso, su proposta dell'Ufficio procedure centralizzate, dalla Commissione scientifica ed economica (CSE) di AIFA in data 12-16 ottobre 2026; Visti gli atti di ufficio; Determina: 1. Le nuove confezioni del seguente medicinale per uso umano di nuova autorizzazione, corredate di numero di A.I.C. e classificazione ai fini della fornitura: VYNDAQEL descritte in dettaglio nell'allegato, che forma parte integrante del presente provvedimento, sono collocate in apposita sezione della classe, di cui all'art. 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, denominata classe C(nn), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita'. 2. Per i medicinali, di cui al comma 3 dell'art. 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158 convertito dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, di collocazione nella classe C(nn) di cui alla presente determina, che non ottemperino alla presentazione della domanda di classificazione in fascia di rimborsabilita' entro il termine di trenta giorni dal sollecito inviato dall'AIFA, ai sensi dell'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118 verra' data informativa sul sito internet istituzionale dell'AIFA e sara' applicato l'allineamento al prezzo piu' basso all'interno del quarto livello del sistema di classificazione anatomico terapeutico chimico (ATC). 3. Il titolare dell'A.I.C., ai sensi dell'art. 21-bis, comma 1, lettera a) e d) della direttiva 2001/83/CE e dell'art. 5, comma 1, lettera a) e d) del decreto ministeriale 30 aprile 2015, prima dell'inizio della commercializzazione sul territorio Italiano del medicinale/della nuova confezione deve avere ottemperato, ove previsto dalla decisione della Commissione europea, alle condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale, ottenendo la preventiva approvazione delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio. Fatti salvi gli stampati, il contenuto e il formato delle misure sopra indicate - liberamente accessibili e consultabili sui siti istituzionali dell'Agenzia europea del medicinali (EMA) e della Commissione europea al «Public Health - Union Register of Medicinal Products» - sono soggetti alla preventiva approvazione del competente Ufficio di AIFA, unitamente ai mezzi di comunicazione, alle modalita' di distribuzione e a qualsiasi altro aspetto inerente alla misura aggiuntiva di minimizzazione del rischio prevista, con obbligo di distribuzione del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio. 4. Il titolare dell'A.I.C., ai fini della commercializzazione sul territorio italiano del medicinale/della nuova confezione e' responsabile del rispetto degli obblighi informativi di cui dall'art. 73 «Etichettatura» del decreto legislativo n. 219/2006 e successive modificazioni ed integrazioni, relativo alle indicazioni e agli strumenti che devono comparire sull'imballaggio esterno o, in mancanza dello stesso, sul confezionamento primario dei medicinali 5. Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della commercializzazione sul territorio italiano della nuova confezione, deve comunicare all'AIFA Servizio online https://www.aifa.gov.it/comunicazione-prima-commercializzazione - il prezzo ex factory, il prezzo al pubblico e la data di inizio della commercializzazione del medicinale/della nuova confezione (art. 34, comma 5, decreto legislativo n. 219/2006 e successive modificazioni ed integrazioni e art. 12, comma 5, legge n. 189/2012 e successive modificazioni ed integrazioni). 6. Qualora si riscontri che il titolare abbia immesso in commercio il medicinale in violazione degli obblighi e delle condizioni di cui ai precedenti commi, ricorrendone i presupposti e salvo il caso che il fatto costituisca reato, verranno applicate le sanzioni previste dal decreto legislativo n. 219/2006 e successive modificazioni ed integrazioni. 7. La presente determina entra in vigore il giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. 8. I successivi provvedimenti di classificazione e rimborsabilita', ai sensi dell'art. 8, comma 10 della legge 24 dicembre 1993, n. 537, verranno pubblicati unicamente sul portale «TrovaNormeFarmaco» accessibile dal sito istituzionale dell'Agenzia sviluppato in collaborazione con l'Istituto Poligrafico e Zecca dello Stato, dei quali sara' dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 4 novembre 2026 Il Presidente: Nistico'   Allegato Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5, della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate di seguito costituiscono un estratto degli allegati alla decisione della Commissione europea relativa all'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali allegati. Nuove confezioni VYNDAQEL. Principio attivo: Tafamidis. Codice procedura: EMA/X/0000287968. Codice ATC: N07XX08. Titolare: PFIZER EUROPE MA EEIG. GUUE 30 settembre 2026. Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse. Indicazioni terapeutiche «Vyndaqel» e' indicato per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina wild type nei pazienti adulti affetti da cardiomiopatia (ATTRwt-CM). Modo di somministrazione Il trattamento deve essere istituito sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da amiloidosi o cardiomiopatia. In presenza di sospetti relativamente a pazienti con una specifica storia clinica o segni di insufficienza cardiaca o di cardiomiopatia, la diagnosi eziologica deve essere effettuata da un medico esperto nel trattamento di amiloidosi o cardiomiopatia affinche' confermi la diagnosi di ATTR-CM ed escluda l'amiloidosi AL prima di iniziare la terapia con tafamidis, avvalendosi di strumenti di valutazione appropriati quali: scintigrafia ossea ed esame di sangue/urine e/o valutazione istologica mediante biopsia; test genetico per la ricerca di mutazioni del gene della TTR per caratterizzare le forme come wild type oppure ereditarie. Via orale. Le compresse rivestite con film devono essere deglutite intere, senza masticarle ne' romperle. «Vyndaqel» puo' essere assunto con o senza cibo. Confezioni autorizzate: EU/1/11/717/005 A.I.C.: 041663055 In base 32: 17RGLH 61 mg - Compressa rivestita con film - Uso orale - Blister (OPA/alu/PVC/alu) - 30 compresse EU/1/11/717/006 A.I.C.: 041663067 In base 32: 17RGLV 61 mg - Compressa rivestita con film - Uso orale - Blister (OPA/alu/PVC/alu) - 90 compresse Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR) I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea per i medicinali. Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale Piano di gestione del rischio (RMP) Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP. Il RMP aggiornato deve essere presentato: su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali; ogni volta che il sistema di gestione del rischio e' modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio). Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio. Prima del lancio di «Vyndaqel» (tafamidis) in ciascuno Stato membro, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare con l'autorita' nazionale competente il contenuto e il formato della Guida per gli operatori sanitari, compresi i mezzi di comunicazione, le modalita' di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del programma. La Guida per gli operatori sanitari ha lo scopo di aumentare la consapevolezza dei prescrittori riguardo: Informare i pazienti sulle precauzioni piu' idonee da assumere durante l'impiego di tafamidis, in particolare evitare eventuali gravidanze e utilizzare un efficace metodo contraccettivo Consigliare alle pazienti di informare immediatamente il proprio medico in caso di esposizione a tafamidis durante (o entro un mese prima) della gravidanza per la segnalazione e la valutazione medica Partecipare al programma Tafamidis Enhanced Surveillance for Pregnancy Outcomes (TESPO) in caso di esposizione a tafamidis durante la gravidanza per raccogliere ulteriori dati su esito della gravidanza, nascita, salute dei neonati/bambini e follow-up di dodici mesi con traguardi raggiunti; saranno forniti dettagli su come segnalare le gravidanze per le donne in trattamento con «Vyndaqel» (tafamidis).Consigliare ai pazienti di contattare il proprio medico in caso di eventi avversi durante l'assunzione di tafamidis, ricordando ai medici e ai farmacisti l'obbligo di segnalare sospette reazioni avverse correlate a «Vyndaqel» (tafamidis). I criteri clinici per la diagnosi di ATTR-CM prima di prescrivere tafamidis, per evitare la somministrazione a pazienti non eligibili. Obbligo specifico di completare le attivita' post-autorizzative per l'autorizzazione all'immissione in commercio rilasciata in circostanze eccezionali La presente autorizzazione all'immissione in commercio e' rilasciata in circostanze eccezionali; pertanto ai sensi dell'art. 14, paragrafo 8, del Regolamento 726/2004/CE e successive modifiche, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita, le seguenti attivita': ===================================================================== | Descrizione | Tempistica | +=====================================+=============================+ | Il titolare dell'autorizzazione | | |all'immissione in commercio fornira' | | | aggiornamenti annuali su qualsiasi | | | nuova informazione riguardante gli | | | effetti di «Vyndaqel» sulla |Annualmente, contestualmente | | progressione della malattia e sulla | alla presentazione dei | |relativa sicurezza a lungo termine in| Rapporti periodici di | |pazienti con mutazioni diverse dalla |aggiornamento sulla sicurezza| | Val30Met. | (ove applicabile). | +-------------------------------------+-----------------------------+ Regime di fornitura: Medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, cardiologo (RRL).