Gazzetta n. 73 del 28 marzo 2026 - AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO

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AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO

DETERMINA 11 marzo 2026

Classificazione, ai sensi dell'articolo 12, comma 5, della legge 8 novembre 2012, n. 189, del medicinale per uso umano, a base di pegunigalsidasi alfa, «Elfabrio». (Determina n. 279/2026).

IL PRESIDENTE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze del 20 settembre 2004, n. 245: «Regolamento recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze 8 gennaio 2024, n. 3, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024;
Visto il vigente regolamento di funzionamento e ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, adottato dal consiglio di amministrazione con deliberazione del 17 settembre 2025, n. 52, approvato, ai sensi dell'art. 22, commi 3 e 4, del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, dal Ministro della salute di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze e il Ministro per la pubblica amministrazione e pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 220 del 22 settembre 2025);
Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni;
Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico-scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modificazioni ed integrazioni;
Vista la legge 24 dicembre 1993, n. 537 e successive modificazioni con particolare riferimento all'art. 8, comma 10, lettera c);
Visto il regolamento (CE) n. 726/2004 del Parlamento europeo e del Consiglio del 31 marzo 2004, che istituisce procedure comunitarie per l'autorizzazione e la vigilanza dei medicinali per uso umano e veterinario e che istituisce l'Agenzia europea per i medicinali;
Visto il regolamento (CE) n. 1901/2006 del Parlamento europeo e del Consiglio del 12 dicembre 2006 sui prodotti medicinali per uso pediatrico, recante modifica del regolamento (CEE) n. 1768/92, della direttiva 2001/20/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Visto il decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 142 del 21 giugno 2006, concernente l'attuazione della direttiva 2001/83/CE e successive modificazioni, relativa ad un codice comunitario concernente i medicinali per uso umano, nonche' della direttiva 2003/94/CE;
Visto il regolamento (CE) n. 1394/2007 del Parlamento europeo e del Consiglio del 13 novembre 2007 sui medicinali per terapie avanzate, recante modifica della direttiva 2001/83/CE e del regolamento (CE) n. 726/2004;
Visto il regolamento (CE) n. 1234/2008 della Commissione europea del 24 novembre 2008 concernente l'esame delle variazioni dei termini delle autorizzazioni all'immissione in commercio di medicinali per uso umano e di medicinali veterinari;
Visto il decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito, con modificazioni, dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, recante «Disposizioni urgenti per promuovere lo sviluppo del Paese mediante un piu' alto livello di tutela della salute» e, in particolare, l'art. 12, comma 5;
Visto l'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118, recante «Legge annuale per il mercato e la concorrenza 2021» che, in particolare, per i medicinali di cui al comma 3, prevede la presentazione da parte della ditta titolare di una domanda di classificazione, di cui al comma 1 della legge 8 novembre 2012, n. 189, entro trenta giorni successivi alla loro autorizzazione all'immissione in commercio;
Visto il decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10, recante «Adeguamento della normativa nazionale alle disposizioni del regolamento delegato (UE) 2016/161 della Commissione del 2 ottobre 2015, che integra la direttiva 2001/83/CE del Parlamento europeo e del Consiglio stabilendo norme dettagliate sulle caratteristiche di sicurezza che figurano sull'imballaggio dei medicinali per uso umano» e in particolare l'art. 4, comma 7 nella parte in cui prevede, nel termine di trenta giorni dalla data di entrata in vigore del suddetto decreto legislativo, che l'AIFA adotti le istruzioni applicative relative alle procedure di rilascio dell'A.I.C. e alle modalita' per adempiere agli obblighi previsti dall'art. 4, anche con riguardo ai medicinali di importazione e distribuzione parallela;
Visto il decreto del Ministro della salute del 6 marzo 2025, recante «Specifiche tecniche dell'identificativo univoco "Data Matrix" dei medicinali ad uso umano di cui al regolamento delegato (UE) 2016/161, in attuazione dell'art. 3, comma 3 del decreto legislativo 6 febbraio 2025, n. 10», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana del 10 aprile 2025, n. 84;
Visto il decreto del Ministro della salute, di concerto con il Ministro dell'economia e delle finanze, del 20 maggio 2025, recante «Disciplina del dispositivo, contenente le caratteristiche tecniche e grafiche e delle informazioni nel medesimo contenute», pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana n. 157 del 9 luglio 2025;
Considerata la determina AIFA n. 56 del 17 luglio 2025 di adozione delle istruzioni applicative relative alle procedure di rilascio dell'A.I.C. e alle modalita' per adempiere agli obblighi previsti dall'art. 4, comma 7, del decreto legislativo 6 febbraio 2025 n. 10, anche relativamente ai medicinali di importazione e distribuzione parallela;
Vista la Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea del 18 luglio 2025 che riporta la sintesi delle decisioni dell'Unione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio di medicinali dal 1° giugno 2025 al 30 giugno 2025 unitamente all'insieme dei nuovi farmaci e delle nuove confezioni registrate;
Considerato il parere sul regime di classificazione ai fini della fornitura espresso, su proposta dell'Ufficio procedure centralizzate, dalla Commissione scientifica ed economica (CSE) di AIFA in data 15-19 settembre 2025;
Vista la lettera di approvazione dell'Ufficio misure di gestione del rischio dell'11 febbraio 2026 (022813-11/02/2026-AIFA-AIFA_UMGR-PP-), con la quale e' stato aggiornato il materiale educazionale del prodotto medicinale «Elfabrio» (pegunigalsidiasi alfa);
Visti gli atti di ufficio;

Determina:

1. Le nuove confezioni del seguente medicinale per uso umano di nuova autorizzazione, corredate di numero di A.I.C. e classificazione ai fini della fornitura:
ELFABRIO descritte in dettaglio nell'allegato, che forma parte integrante del presente provvedimento, sono collocate in apposita sezione della classe, di cui all'art. 12, comma 5 della legge 8 novembre 2012, n. 189, denominata classe C(nn), dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita'.
2. Il titolare dell'A.I.C., prima dell'inizio della commercializzazione deve avere ottemperato, ove previsto, alle condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale e deve comunicare all'AIFA - servizio on-line https://www.aifa.gov.it/comunicazione-prima-commercializzazione - il prezzo ex factory, il prezzo al pubblico e la data di inizio della commercializzazione del medicinale.
3. Per i medicinali, di cui al comma 3 dell'art. 12 del decreto-legge 13 settembre 2012, n. 158, convertito dalla legge 8 novembre 2012, n. 189, di collocazione nella classe C(nn) di cui alla presente determina, che non ottemperino alla presentazione della domanda di classificazione in fascia di rimborsabilita' entro il termine di trenta giorni dal sollecito inviato dall'AIFA, ai sensi dell'art. 18 della legge 5 agosto 2022, n. 118, verra' data informativa sul sito internet istituzionale dell'AIFA e sara' applicato l'allineamento al prezzo piu' basso all'interno del quarto livello del sistema di classificazione anatomico terapeutico chimico (ATC).
4. La presente determina entra in vigore il giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
5. I successivi provvedimenti di classificazione e rimborsabilita', ai sensi dell'art. 8, comma 10 della legge 24 dicembre 1993, n. 537, verranno pubblicati unicamente sul portale «Trovanorme» accessibile dal sito istituzionale dell'agenzia sviluppato in collaborazione con l'Istituto Poligrafico e Zecca dello Stato, dei quali sara' dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 11 marzo 2026

Il Presidente: Nistico'

Allegato
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilita' nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti. Nuove confezioni
ELFABRIO
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/elfabrio
Codice ATC - Principio attivo: A16AB20 Pegunigalsidasi alfa.
Titolare: Chiesi Farmaceutici S.p.a.
Codice procedura EMEA/H/C/005618/II/0004/G.
GUUE 18 luglio 2025.
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse. Indicazioni terapeutiche.
«Elfabrio» e' indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con diagnosi confermata di malattia di Fabry (deficit di alfa-galattosidasi). Modo di somministrazione.
Il trattamento con «Elfabrio» deve essere gestito da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da malattia di Fabry.
Misure di supporto medico appropriate devono essere prontamente disponibili quando «Elfabrio» e' somministrato a pazienti che non sono mai stati trattati prima o che hanno manifestato reazioni severe di ipersensibilita' a «Elfabrio» in passato.
Il pretrattamento con antistaminici e/o corticosteroidi puo' essere consigliabile per pazienti che hanno manifestato in precedenza reazioni di ipersensibilita' al trattamento con «Elfabrio» o con altre terapie enzimatiche sostitutive (enzyme replacement therapies, ERT) (vedere paragrafo 4.4). Solo per infusione endovenosa.
«Elfabrio» non deve essere infuso nella stessa linea endovenosa con altri medicinali.
Per le istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
Dopo la preparazione, la diluizione deve essere somministrata mediante infusione endovenosa e filtrata attraverso un filtro in linea da 0,2 μm a basso legame proteico.
Il paziente deve essere monitorato per la comparsa di reazioni correlate a infusione (infusion-related reactions, IRR) per due ore dopo l'infusione; vedere paragrafo 4.4.
Per ulteriori informazioni sulla manipolazione di «Elfabrio» prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6. Somministrazione a domicilio.
L'infusione di «Elfabrio» a domicilio puo' essere presa in considerazione se il paziente tollera bene le infusioni e non ha precedenti di IRR moderate o severe da alcuni mesi.
La decisione di passare all'infusione a domicilio deve essere adottata previa valutazione e raccomandazione del medico curante. Il paziente deve essere stabile dal punto di vista medico.
Devono essere confermate e a disposizione dell'operatore sanitario incaricato dell'infusione domiciliare attrezzature, risorse e procedure, inclusa la formazione, per l'infusione domiciliare.
L'operatore sanitario deve essere disponibile durante tutta l'infusione domiciliare e per un determinato periodo dopo di essa.
Confezioni autorizzate:
EU/1/23/1724/004 A.I.C.: 050667043/E in base 32: 1JB7K3 - 2 mg/ml - concentrato per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) 2,5 ml - 1 flaconcino;
EU/1/23/1724/005 A.I.C.: 050667056/E in base 32: 1JB7KJ - 2 mg/ml - concentrato per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) 2,5 ml - 5 flaconcini;
EU/1/23/1724/006 A.I.C.: 050667068/E in base 32: 1JB7KW - 2 mg/ml - concentrato per soluzione per infusione - uso endovenoso - flaconcino (vetro) 2,5 ml - 10 flaconcini. Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in
commercio. Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione. Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace
del medicinale. Piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attivita' e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio e' modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio). Misure aggiuntive di minimizzazione del rischio.
Prima dell'uso di «Elfabrio» in ogni Stato membro in un contesto domiciliare, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve concordare con l'autorita' nazionale competente il contenuto e il formato del programma formativo, inclusi mezzi di comunicazione, modalita' di distribuzione e qualsiasi altro aspetto del programma.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve garantire che, in ogni Stato membro in cui «Elfabrio» e' commercializzato, tutti gli operatori sanitari che si prevede prescrivano «Elfabrio» ricevano il seguente pacchetto formativo, che comprende:
un opuscolo destinato agli operatori sanitari con informazioni rilevanti per addestrare il paziente e/o il caregiver alla somministrazione a domicilio del medicinale, compresi i seguenti elementi chiave:
elenco di controllo con i criteri di idoneita' all'infusione domiciliare;
necessita' di prescrivere medicinali per trattare le IRR e che il paziente/caregiver sia in grado di usarli;
necessita' di premedicazioni (antistaminici e/o corticosteroidi) se richieste nei pazienti in cui e' stato necessario un trattamento sintomatico;
addestramento della persona che effettuera' l'infusione di pegunigalsidasi alfa su come identificare le IRR;
addestramento della persona che effettuera' l'infusione di pegunigalsidasi alfa sulla preparazione e somministrazione del medicinale e sull'uso del diario;
necessita' del diario e sua funzione nella comunicazione con il medico curante;
descrizione dell'importanza della presenza di un caregiver nel caso in cui sia necessaria assistenza medica di emergenza;
una guida per il paziente/caregiver/operatore sanitario per la somministrazione a domicilio, compresi i seguenti elementi chiave:
istruzioni dettagliate sulla tecnica di preparazione e somministrazione, inclusa una tecnica asettica adeguata;
posologia e velocita' di infusione che saranno determinate dal medico curante;
segni e sintomi di IRR e come trattarle o gestirle;
importanza della presenza di un caregiver per monitorare il paziente nel caso in cui sia necessaria assistenza medica di emergenza;
i medicinali prescritti dal medico curante per le IRR o la premedicazione devono essere disponibili a domicilio e devono essere usati di conseguenza;
il diario deve essere usato per registrare l'infusione ed eventuali IRR e portato alle visite con il medico curante.
Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: centri di riferimento indicati dalle regioni per la cura delle malattie rare (RRL).