Gazzetta n. 242 del 17 ottobre 2025 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 10 ottobre 2025
Inserimento del medicinale Venetoclax (Venclyxto), in combinazione con Decitabina (Dacogen), nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per la terapia di induzione e consolidamento (da 2 a 4 cicli totali) nei pazienti con Leucemia mieloide acuta (LAM) di nuova diagnosi, rischio ELN 2017-2022 intermedio e alto, eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni, candidabili a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche. (Determina n. 1304/2025).

IL PRESIDENTE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300, recante «Riforma dell'organizzazione del Governo, a norma dell'art. 11 della legge 15 marzo 1997, n. 59», e successive modificazioni;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto 20 settembre 2004 n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024;
Visto il regolamento di funzionamento e ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco con annessa rimodulazione della dotazione organica, adottato dal consiglio di amministrazione con delibera n. 52 del 17 settembre 2025, il cui avviso e' stato pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 220 del 22 settembre 2025;
Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del Consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche integrazioni;
Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico - scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche integrazioni;
Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche integrazioni;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Considerate le evidenze relative all'efficacia e alla sicurezza del medicinale Venetoclax (Venclyxto), in combinazione con Decitabina (Dacogen), per la terapia di induzione e consolidamento (da due a quattro cicli totali) nei pazienti con Leucemia mieloide acuta (LAM) di nuova diagnosi, rischio ELN 2017-2022 intermedio e alto, eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni, candidabili a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche;
Ritenuto, pertanto, opportuno rendere disponibile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, il medicinale Venetoclax (Venclyxto), in combinazione con Decitabina (Dacogen), nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per la terapia di induzione e consolidamento (da due a quattro cicli totali) nei pazienti con Leucemia mieloide acuta (LAM) di nuova diagnosi, rischio ELN 2017-2022 intermedio e alto, eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni, candidabili a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche;
Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 14, 15, 16, 17 e 18 luglio 2025 - stralcio verbale n. 25;
Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 17 settembre 2025, n. 60;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale Venetoclax (Venclyxto), in combinazione con Decitabina (Dacogen), nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per la terapia di induzione e consolidamento (da due a quattro cicli totali) nei pazienti con Leucemia mieloide acuta (LAM) di nuova diagnosi, rischio ELN 2017-2022 intermedio e alto, eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni, candidabili a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche;

Determina:

Art. 1

1. Il medicinale VENETOCLAX (Venclyxto), in combinazione con DECITABINA (Dacogen), e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4-bis, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, ed e' erogabile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per la terapia di induzione e consolidamento (da due a quattro cicli totali) nei pazienti con Leucemia mieloide acuta (LAM) di nuova diagnosi, rischio ELN 2017-2022 intermedio e alto, eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni, candidabili a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche, nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina.
2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA http://www.aifa.gov.it/
 
Allegato 1

Denominazione: Venetoclax (Venclyxto) in combinazione con Decitabina (Dacogen).
Indicazione terapeutica:
terapia di induzione e consolidamento (da due a quattro cicli totali) nei pazienti con Leucemia mieloide acuta (LAM) di nuova diagnosi, rischio ELN 2017-2022 intermedio e alto, eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni, candidabili a trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche.
Criteri di inclusione:
pazienti di eta' ≥ a 60 anni e < 75 anni;
pazienti con LAM di nuova diagnosi a rischio ELN intermedio o alto, con performance status secondo ECOG inferiore a 2, considerati eleggibili per allo-SCT;
leucociti inferiori a 25000/mmc (idrossiurea ammessa per controllare la leucocitosi);
bilirubina ≤ 2 × ULN (upper limit of normal);
transaminasi ≤ 2.5 ULN;
clearance creatinina ≥ 50 ml/min.
Criteri di esclusione:
precedente trattamento per LAM (esclusa l'idrossiurea) o per antecedenti Sindromi mielodisplastiche;
pazienti con t(15;17), t(8;21), o inv(16);
coinvolgimento del sistema nervoso centrale;
grave disfunzione d'organo;
malattia a basso rischio secondo i criteri ELN 2017;
evidenza di infezione attiva da HBV o HCV o di altra infezione non controllata;
HIV;
altre malattie concomitanti potenzialmente letali;
Storia di altri tumori maligni nei due anni precedenti.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale:
fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico
Schema posologico:
«Venetoclax» per via orale, al dosaggio di 400 mg/die per ventotto giorni, con un rump-up di tre giorni al primo ciclo (100 mg al giorno 1, 200 mg al giorno 2, 400 mg dal giorno 3).
«Decitabina» 20 mg/sqm endovena dal giorno 1 al giorno 5 ogni ventotto giorni.
Durata del trattamento:
il piano terapeutico prevede da un minimo di due a un massimo di quattro cicli VEN/DEC.
Altre condizioni da osservare:
le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
Mieloaspirato per citomorfologia, immunofenotipo, citogenetica e biologia molecolare (in base ai marcatori di malattia minima residua disponibili alla diagnosi) dopo due e quattro cicli.
 
Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.

Roma, 10 ottobre 2025

Il Presidente: Nistico'