Gazzetta n. 141 del 20 giugno 2025 (vai al sommario) AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO DETERMINA 12 giugno 2025 Inserimento dei medicinali Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione (in concomitanza e successivamente alla radioterapia) nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per il trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso. (Determina n. 832/2025). IL PRESIDENTE Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300, recante «Riforma dell'organizzazione del Governo, a norma dell'art. 11 della legge 15 marzo 1997, n. 59», e successive modificazioni; Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003 n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco; Visto il decreto 20 settembre 2004 n. 245 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze: «Regolamento recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma dell'art. 48, comma 13, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2003, n. 326», come da ultimo modificato dal decreto 8 gennaio 2024, n. 3 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale - Serie generale - n. 11 del 15 gennaio 2024; Visto il vigente regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia italiana del farmaco, pubblicato sul sito istituzionale dell'Agenzia (comunicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016); Visto il decreto del Ministro della salute 5 aprile 2024 con cui, a decorrere dalla data dello stesso, il prof. Robert Giovanni Nistico' e' stato nominato Presidente del consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 7 del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 9 febbraio 2024 di nomina del dott. Pierluigi Russo quale direttore tecnico - scientifico dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 10-bis del citato decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto del Ministro della salute 2 febbraio 2024 di costituzione della nuova Commissione scientifico-economica (CSE) dell'AIFA, ai sensi dell'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245 e successive modifiche e integrazioni; Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, e successive modifiche, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata; Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648; Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70; Considerato che i gliomi diffusi della linea mediana sono tumori cerebrali rari; Considerate le evidenze relative all'efficacia e alla sicurezza dei medicinali Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione (in concomitanza e successivamente alla radioterapia) nel trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG); Ritenuto, pertanto, opportuno rendere disponibile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, i medicinali Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione (in concomitanza e successivamente alla radioterapia) nell'elenco istituito, ai sensi della legge n. 648/1996, per i pazienti, con eta' compresa tra 2 e 21 anni, con diagnosi radiologica di glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG); Tenuto conto della decisione assunta dalla CSE dell'AIFA nella riunione del 17, 18, 19, 20 e 21 marzo 2025 - stralcio verbale n. 16; Vista la delibera di approvazione del consiglio di amministrazione di AIFA del 4 giugno 2025, n. 34; Ritenuto, pertanto, di includere i medicinali Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione (in concomitanza e successivamente alla radioterapia) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG); Determina: Art. 1 1. I medicinali NIMOTUZUMAB e VINORELBINA in associazione (in concomitanza e successivamente alla radioterapia) sono inseriti, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nell'elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, e sono erogabili, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), nel rispetto delle condizioni indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determina. 2. Ai fini della consultazione delle liste dei farmaci a totale carico del Servizio sanitario nazionale, si rimanda agli elenchi pubblicati sul sito istituzionale dell'AIFA www.aifa.gov.it   Allegato 1 Denominazione: Nimotuzumab e Vinorelbina in associazione (in concomitanza e successivamente alla radioterapia). Indicazione terapeutica Trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG). Criteri di inclusione Pazienti con eta' compresa tra due e ventuno anni. Nessun precedente trattamento eccetto terapia steroidea. Diagnosi radiologica di glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) (una lesione intrinseca, pontina infiltrante ipointensa in T1 ed iperintensa in T2 in sequenze pesate, che coinvolgono almeno 2/3 del ponte). Aspettativa di vita = 4 settimane. Karnowski/Lansky performance status ≥ 40%. Buona funzionalita' d'organo. Esecuzione di risonanza magnetica basale dell'encefalo con gadolinio, che va ripetuta nel caso in cui il trattamento non cominci entro due settimane; sara' obbligatoria una risonanza del midollo per casi metastatici alla diagnosi. Criteri di esclusione Pazienti pre-trattati con radio o chemioterapia. Pazienti affetti da neurofibromatosi. Immagini radiologiche non tipiche per la malattia. Durata dei sintomi superiore ai sei mesi. Karnowski/Lansky performance status < 40%. Malattia metastatica dimostrata dalla Risonanza magnetica. Disfunzione d'organo. Gravidanza o allattamento. Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco. Piano terapeutico Schema posologico. «Vinorelbina» 20 mg/m² e «Nimotuzumab» 150 mg/m² somministrati settimanalmente durante le prime dodici settimane di trattamento. La radioterapia focale viene generalmente eseguita dalla terza alla nona settimana, per una dose totale di 54 Gy (fase di induzione). Successivamente, «Vinorelbina» 25 mg/m² e «Nimotuzumab» 150 mg/ m² somministrati a settimane alterne (fase di mantenimento) fino alla progressione del tumore o per un massimo di due anni. In caso di progressione locale, la re-irradiazione consiste in 19,8 Gy frazionati su undici giorni. In caso di progressione con disseminazione tumorale, le dosi e i protocolli della radioterapia craniospinale (CSI) variano in base ai siti di malattia gia' irradiati, ma la dose totale e' generalmente di 36 Gy, con frazioni giornaliere di 1,8 Gy. Durata del trattamento Il trattamento e' raccomandato fino alla progressione di malattia o alla comparsa di tossicita' inaccettabile. Altre condizioni da osservare Le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da Provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. Parametri per il monitoraggio clinico Monitoraggio della funzionalita' renale prima dell'inizio del trattamento e prima di ogni ciclo di trattamento. Monitoraggio della funzionalita' midollare prima dell'inizio del trattamento e prima di ogni ciclo di trattamento. Monitoraggio della funzionalita' epatica prima dell'inizio del trattamento e prima di ogni ciclo di trattamento.   Art. 2 La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana. Roma, 12 giugno 2025 Il Presidente: Nistico'