Gazzetta n. 124 del 29 maggio 2023 (vai al sommario)
AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
DETERMINA 22 maggio 2023
Modifica della determina del 31 ottobre 2008 e della determina n. 47075 del 20 aprile 2022, relativamente all'inserimento del medicinale Lenalidomide nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'indicazione terapeutica: «trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate». (Determina n. 65961/2023).

IL DIRIGENTE
dell'area pre-autorizzazione

Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, recante «Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e per la correzione dell'andamento dei conti pubblici», convertito, con modificazioni, nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che ha istituito l'Agenzia italiana del farmaco;
Visto il decreto n. 245 del 20 settembre 2004 del Ministro della salute, di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e delle finanze, recante norme sull'organizzazione e il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, emanato a norma dell'art. 48, comma 13, sopra citato, come modificato dal decreto n. 53 del Ministero della salute di concerto con i Ministri per la pubblica amministrazione e la semplificazione e dell'economia e delle finanze del 29 marzo 2012;
Visto il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale dell'Agenzia pubblicato sul sito istituzionale della stessa (comunicazione in Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016);
Visto il decreto del Ministro della salute del 20 gennaio 2023, con il quale la dott.ssa Anna Rosa Marra, a decorrere dal 25 gennaio 2023, e' stata nominata sostituto del direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, nelle more dell'attuazione delle disposizioni di cui all'art. 3 del decreto-legge n. 169 del 2022, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 196 del 2022;
Vista la determina del sostituto del direttore generale n. 44 dell'8 febbraio 2023, di conferma della determina del direttore generale n. 1034 dell'8 settembre 2021, con la quale la dott.ssa Sandra Petraglia, dirigente dell'Area pre-autorizzazione, e' stata delegata all'adozione dei provvedimenti di autorizzazione della spesa di farmaci orfani per malattie rare e di farmaci che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie, nei limiti della disponibilita' del «Fondo del 5%», di cui all'art. 48, commi 18 e 19 , lettera a) del decreto-legge n. 269/2003, convertito con modificazioni dalla legge n. 326/2003 e dei provvedimenti per l'aggiornamento dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge n. 648/1996;
Visto il decreto del Ministro della salute 20 settembre 2018 che ha ricostituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA, di cui all'art. 19 del decreto del Ministro della salute 20 settembre 2004, n. 245, per la durata di tre anni;
Visto l'art. 38 del decreto-legge 6 novembre 2021, n. 152, convertito in legge, con modificazioni, dall'art. 1, comma 1, legge 29 dicembre 2021, n. 233, il quale prevede la proroga della Commissione consultiva tecnico-scientifica e del Comitato prezzi e rimborso operanti presso l'Agenzia italiana del farmaco fino al 28 febbraio 2022, successivamente prorogato fino al 30 giugno 2023, in virtu' della legge 24 febbraio 2023, n. 14 di conversione, con modificazioni, del decreto-legge 29 dicembre 2022, n. 198;
Visto il decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito, con modificazioni, dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996 e, in particolare, l'art. 1, comma 4, che dispone l'erogazione a totale carico del Servizio sanitario nazionale per i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), del 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000 con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto il provvedimento CUF del 31 gennaio 2001, concernente il monitoraggio clinico e di spesa dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale del 24 marzo 2001, n. 70;
Vista la determina AIFA 31 ottobre 2008, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 264 dell'11 novembre 2008, relativa all'inserimento nel suddetto elenco del medicinale «Revlimid», a base di lenalidomide, per il trattamento di pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1, portatori di delezione 5q- associata o meno ad altre anomalie cromosomiche;
Vista la determina AIFA 24 novembre 2010, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 286 del 7 dicembre 2010, relativa alla proroga per ulteriori ventiquattro mesi dell'inserimento nel suddetto elenco del medicinale «Revlimid» per l'indicazione sopra citata;
Vista la determina AIFA n. 931 del 5 settembre 2014, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 931 del 15 settembre 2014, riguardante la modifica dell'indicazione terapeutica del medicinale «Revlimid» incluso nel suddetto elenco con l'adozione della nuova indicazione: «trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate»;
Vista la determina AIFA n. 47075 del 20 aprile 2022, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 99 del 29 aprile 2022, riguardante l'inserimento dei generici di lenalidomide nel suddetto elenco per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate;
Rilevato che il suddetto medicinale era sottoposto a monitoraggio mediante apposita scheda di registro di monitoraggio AIFA;
Vista la determina AIFA n. 1315 del 10 novembre 2021, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 274 del 17 novembre 2021, recante «Rinegoziazione del medicinale per uso umano "Revlimid", ai sensi dell'art. 8, comma 10, della legge 24 dicembre 1993, n. 537», con la quale e' stato chiuso il registro di monitoraggio;
Vista la delibera di approvazione del consiglio d'amministrazione di AIFA del 14 dicembre 2022 n. 50;
Ritenuto, pertanto, di dover adottare un allegato tecnico contenente le condizioni di prescrizione del medicinale lenalidomide, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, in sostituzione del registro per il monitoraggio del medicinale;

Determina:

Art. 1

Il medicinale LENALIDOMIDE e' mantenuto nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate, ed e' erogabile, a totale carico del Servizio sanitario nazionale, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che e' parte integrante della presente determina.
 
Allegato 1

Denominazione: «Lenalidomide».
Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente, dovuta a sindromi mielodisplastiche (MDS) a rischio basso o intermedio-1, con delezione del 5q, associata ad altre anomalie cromosomiche, quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate.
Criteri di inclusione:
sindrome mielodisplastica con delezione 5q;
anemia trasfusione-dipendente.
Criteri di esclusione:
trombo-embolia o trombosi in atto;
citopenia severa periferica (neutrofili < 500/mmc o PLT < 25.000/mmc) non attribuibile ad infiltrato patologico di malattia.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determina dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico: somministrazione continua di 10 mg di lenalidomide per os, una volta die, nei giorni 1-21 (1 ciclo = 28 giorni) fino a progressione della malattia o a comparsa di intolleranza o assenza di risposta eritroide (dimezzamento del fabbisogno trasfusionale o incremento di 1 g/dL di Hb in assenza di trasfusioni) entro 4 mesi dall'inizio del trattamento.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a: art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale; art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.
Parametri per il monitoraggio clinico:
monitoraggio periodico dell'esame emocromocitometrico e della funzionalita' epato-renale;
sorveglianza clinica di eventi trombotici.
 
Art. 2

La presente determina ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 22 maggio 2023

Il dirigente: Petraglia