Gazzetta n. 191 del 17 agosto 2017 - AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO

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AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO

DETERMINA 2 agosto 2017

Inserimento del medicinale per uso umano plerixafor (Mozobil) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'impiego in donatore di cellule staminali allogeniche familiare o da registro non mobilizzante. (Determina n. 1451).

IL DIRETTORE GENERALE

Visti gli articoli 8 e 9 del decreto legislativo 30 luglio 1999, n. 300;
Visto l'art. 48 del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito nella legge 24 novembre 2003, n. 326, che istituisce l'Agenzia italiana del farmaco ed in particolare il comma 13;
Visto il decreto del Ministro della salute di concerto con i Ministri della funzione pubblica e dell'economia e finanze in data 20 settembre 2004, n. 245, recante norme sull'organizzazione ed il funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco, a norma del comma 13 dell'art. 48 sopra citato, ed in particolare l'art. 19;
Visti il regolamento di organizzazione, del funzionamento e dell'ordinamento del personale e la nuova dotazione organica, definitivamente adottati dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA, rispettivamente, con deliberazione 8 aprile 2016, n. 12, e con deliberazione 3 febbraio 2016, n. 6, approvate ai sensi dell'art. 22 del decreto 20 settembre 2004, n. 245, del Ministro della salute di concerto con il Ministro della funzione pubblica e il Ministro dell'economia e delle finanze, della cui pubblicazione sul proprio sito istituzionale e' stato dato avviso nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana - Serie generale - n. 140 del 17 giugno 2016;
Visto il decreto del Ministro della salute 29 marzo 2012, n. 53, di modifica al regolamento e funzionamento dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) (decreto ministeriale 245/2004) in attuazione dell'art. 17, comma 10, del decreto-legge 6 luglio 2011, n. 98, convertito, con modificazioni, dalla legge 15 luglio 2011, n. 111;
Visto il decreto del Ministro della salute del 17 novembre 2016, vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n. 123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 18 novembre 2016, al n. 1347, con cui e' stato nominato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco il prof. Mario Giovanni Melazzini;
Visto il decreto del Ministro della salute del 31 gennaio 2017, vistato ai sensi dell'art. 5, comma 2, del decreto legislativo n. 123/2011 dall'Ufficio centrale del bilancio presso il Ministero della salute in data 6 febbraio 2017, al n. 141, con cui il prof. Mario Giovanni Melazzini e' stato confermato direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, ai sensi dell'art. 2, comma 160, del decreto-legge 3 ottobre 2006, n. 262, convertito, con modificazioni, dalla legge 24 novembre 2006, n. 286;
Visto il decreto del Ministro della salute 28 settembre 2004 che ha costituito la Commissione consultiva tecnico-scientifica dell'Agenzia italiana del farmaco;
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativa alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996;
Visto il provvedimento della Commissione unica del farmaco (CUF), datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige su Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il provvedimento CUF datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001;
Considerato che studi clinici condotti su donatori sani hanno confermato il profilo di sicurezza e l'efficacia di plerixafor;
Considerato che la fallita mobilizzazione e raccolta di un numero adeguato di cellule staminali emopoietiche nel donatore avviato a leucoaferesi, per quanto rara, rappresenta una grave evenienza in grado di compromettere la possibilita' di effettuare il trapianto o, in ogni caso, di incrementare il rischio di mancato o incompleto attecchimento del trapianto;
Considerato che una procedura operativa messa a punto dalle comunita' scientifiche di riferimento in ambito trasfusionale prevede la possibilita' di utilizzo di plerixafor in caso di fallita mobilizzazione di cellule staminali emopoietiche nel sangue periferico da donatore non familiare avviato a raccolta leucaferetica nel contesto di un trapianto allogenico;
Ritenuto opportuno consentire la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale nel donatore di cellule staminali allogeniche familiare o da registro non mobilizzante;
Tenuto conto della decisione assunta dalla Commissione consultiva tecnico-scientifica (CTS) dell'AIFA nella riunione del 12, 13 e 14 luglio 2017 - stralcio verbale n. 25;
Ritenuto, pertanto, di includere il medicinale plerixafor (Mozobil) nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, istituito ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per l'impiego nel donatore di cellule staminali allogeniche familiare o da registro non mobilizzante;

Determina:

Art. 1

Il medicinale PLERIXAFOR (Mozobil) e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, nelle liste di uso consolidato elenco istituito col provvedimento della Commissione unica del farmaco, per le indicazioni terapeutiche di cui all'art. 2.

Allegato 1

Denominazione: plerixafor (Mozobil).
Indicazione terapeutica: impiego in donatore di cellule staminali allogeniche familiare o da registro non mobilizzante.
Criteri di inclusione: soggetti donatori di cellule staminali allogeniche familiari o da registro con:
presenza di un numero di CD34+ circolanti su sangue periferico in 5ª giornata di stimolazione granulocitaria inferiore a 20 cellule/µL;
oppure
raccolta di cellule CD34+ valutata dopo la prima seduta aferetica inferiore a 1.0 x 10⁶ /kg del peso corporeo del ricevente.
Criteri di esclusione:
ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti;
eta' inferiore a 18 anni;
gravidanza accertata o sospetta.
Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco.
Piano terapeutico.
La dose raccomandata di plerixafor e' 0.24 mg/kg di peso corporeo reale/die da somministrare per via sottocutanea. La dose non deve eccedere 40 mg/die.
Plerixafor deve essere somministrato da personale sanitario sotto controllo medico da 6 a 11 ore prima dell'inizio dell'aferesi dopo 5 giorni di pre-trattamento con il fattore stimolante le colonie dei granulociti (G-CSF).
Le procedure di mobilizzazione e aferesi devono essere eseguite in collaborazione con un centro oncologico-ematologico con un'esperienza soddisfacente in questo campo e in cui il monitoraggio delle cellule progenitrici ematopoietiche possa essere realizzato correttamente.
Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:
art. 4: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);
art. 5: acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale;
art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

Dati da inserire nel registro

Prima dell'inizio del trattamento, valutare la funzionalita' renale per eventuale modifica della dose secondo quanto riportato nel RCP di Mozobil.

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| Dati del donatore | |
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| Data di nascita, sesso e peso corporeo | |
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| Donazione a favore di paziente: | |
|familiare/non-familiare | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Dati del ricevente | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Peso corporeo | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Stimolazione granulocitaria (G-CSF) | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Data di inizio, dose/die | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Numero CD34+ circolanti al giorno +4 della | |
|stimolazione granulocitaria (opzionale) / Data | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Numero CD34+ circolanti al giorno +5 della | |
|stimolazione granulocitaria / Data | |
+-----------------------------------------------+-------+
| Data dell'ultima somministrazione e dosaggio | |
|di G-CSF | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Raccolta aferetica (se eseguita prima della | |
|somministrazione di plerixafor) | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Data, numero di cellule CD34+/Kg del peso | |
|corporeo del ricevente raccolte | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Somministrazione di plerixafor | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di leucociti alla data di | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Dose totale di plerixafor somministrata/ numero| |
|di somministrazioni | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Data o date di somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di raccolte aferetiche eseguite dopo la | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Totale cellule CD34+ raccolte/kg di peso | |
|corporeo del ricevente | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di leucociti nel giorno successivo alla | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Numero di piastrine nel giorno successivo alla | |
|somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+
|Eventuali reazioni allergiche o effetti | |
|collaterali successivi alla somministrazione | |
+-----------------------------------------------+-------+

Art. 2

Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale per l'impiego in donatori di cellule staminali allogeniche familiari o da registro non mobilizzatori, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante della presente determinazione.

Art. 3

La presente determinazione ha effetto dal giorno successivo alla sua pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 2 agosto 2017

Il direttore generale: Melazzini